25. sep
 
– Barns rett til verdige liv kan ikke måles i penger
Leon viser stor framgang etter å ha fått fem doser av én av verdens dyreste medisiner. Snart avgjør Beslutningsforum om han fortsatt skal få medisinen.

Publisert: 25.sep.2017 21:00
Oppdatert: 26.sep.2017 12:39

Hvor mye skal det norske helsevesenet være villig til å betale for å redde et barns liv? Det er et spørsmål om pris. Og livskvalitet.

– Framgangen er et mirakel. Vi føler det, sier mamma Aleksandra.

EUB treffer Algarheim-familien igjen. Det er gått snart ni måneder siden sist. Leon Maslanek har en genetisk og dødelig muskelsykdom. Oppimot 95 prosent av barna med sykdommen spinal muskelatrofi 1 (SMA) dør før de fyller to år. Nå er Leon fire år og i bedre form enn noensinne. Han har fått fem doser av Spinraza, medisinen som beskrives som revolusjonerende. Den viser god effekt på 60 prosent av SMA-barna og ble godkjent i USA like før jul i fjor. Det er bare én utfordring.

Ja eller nei 23. oktober

Spinraza er én av verdens dyreste medisiner, og mandag 23. oktober skal Beslutningsforum – de som sier ja eller nei til å innføre nye medisiner på sykehusene – avgjøre om norske leger skal få gi Leon og de andre barna medikamentet.

– Vi har selv sett framskrittene Leon har gjort etter at han begynte å få medisinen. Sommeren var fantastisk. Han er sterkere enn noen gang, og det er overraskende og oppsiktsvekkende. Det skulle egentlig gå den andre veien, sier mamma Aleksandra.

Sykdommen SMA er en arvelig og nevrologisk tilstand som sitter i ryggmargen. Den innebærer at de lange nervecellene rammes, og resultatet er at de ikke sender signaler til musklene for å aktivere dem. SMA forverrer seg over tid, og type 1, den Leon har, er den alvorligste formen. Disse barna dør tidlig. Leon skulle ikke bli mer enn to år. Nå er han fire, og etter at han begynte å få medisinen går utviklingen altså i positiv retning.

– Vi er evig takknemlige for at han har fått denne medisinen. Resultatene taler for seg selv. Nå håper vi helsemyndighetene tar en fornuftig beslutning og velger å tilby Spinraza. Hvis ikke er vi redd utviklingen vil stoppe og gå i motsatt retning, sier pappa Przemyslaw.

– Barns rett til verdige liv kan ikke måles i penger, sier mamma Aleksandra.

Koster én million kroner

Medisinen fikk markedsføringstillatelse i Norge i juli. Hittil har Leon og noen få andre barn med SMA 1 fått den gjennom et testprosjekt. For at de skal kunne fortsette å få den må norske helsemyndigheter kjøpe den inn. Det første året trenger barn med SMA sju injeksjoner av medikamentet. Hver behandling koster i underkant av én million kroner. Etter det må de få rundt fire doser hvert år resten av livet. Eller til det kommer nye medisiner på markedet.

Kristin Svanqvist er enhetsleder i Statens legemiddelverk, som utarbeider metodevurderingene som Beslutningsforum legger til grunn når de sier ja eller nei til å innføre nye medisiner på norske sykehus.

– Denne saken vil være ferdig vurdert fra oss og sendt over til beslutning i Beslutningsforum i løpet av halvannen uke, sier Svanqvist.

Hun legger ikke skjul på at dette er en svært krevende og utfordrende sak.

– Det er heller ingen tvil om at det her dreier seg om en ekstremt dyr behandling. Uten langtidsdata er det vanskelig å gjøre en god beslutning basert på de få dataene som er bærekraftige. Et godt leveår med Spinraza koster mellom 3 og 15 millioner kroner. Det er et beløp som er mange ganger høyere enn Beslutningsforum har akseptert noen gang tidligere, sier Svanqvist.

Hun legger til at flere potensielt gode medisiner er på vei inn i markedet, men at det vil ta to-tre år før de er kommet like langt som Spinraza.

– Det er lenge til. Veldig lenge, sier hun.

Leon fikk første medisindose i mars, og har fått fem siden. Framgangen har vært formidabel. Alt tyder derfor på at han er blant barna som får medisinen som opplever effekt.

– Han er blitt mye sterkere i beina, og kan nå bevege de uten problemer. Han er også blitt sterkere i armene og hendene, snakker mye mer og bedre, puster mer uten pustestøtte og har mye mindre slim.Han er mye mer selvstendig nå, kan si hva han vil, kan bruke sin elstol, sier mamma Aleksandra. Ved siden av henne i sofaen sitter Leon. Det var ikke mulig sist EUB besøkte familien på Algarheim et par kilometer utenfor Jessheim.

– Mye bedre immunforsvar

– I februar lå han hele tiden. Vi har også merket at immunforsvaret hans er blitt mye bedre. Han hadde nylig en forkjølelse og vanligvis har det tatt lang tid å komme seg igjen etter det. Nå er han blitt sterk igjen, og det på kort tid, sier Aleksandra.

– Vi hadde håpet medisinen ville bidra til å bremse utviklingen av sykdommen. Men det vi har sett er at utviklingen har gått i positiv retning for Leon. Det er svært gledelig, sier pappa Przemyslaw. Takket være framgangen til Leon kan familien på fire se tilbake på en minnerik sommer med et høyere aktivitetsnivå.

– Vi har vært på en rekke turer rundt omkring. På strender, i fornøyelsesparker, på turer. Sammenlignet med for eksempel i fjor sommer har det vært helt fantastisk, sier Aleksandra.

– I perioder har vi nesten glemt at Leon er syk. Så bra har det vært, sier Przemyslaw.

Nå krysser de alt de har for at norske helsemyndigheter – til tross for høy pris – bestemmer seg for å kjøpe inn og tilby Spinraza til Leon og andre barn i samme situasjon. Spinraza er for øvrig godkjent som medisin til alle typer SMA i mange andre land allerede.

– Nå er vår eneste bønn å få denne medisinen. Sykdommen utvikler seg hver dag uten medisin og både barn og voksne fortjener å få sin sjanse, sier foreldrene.

 
Sterkere: Leon (4) har vist stor framgang etter at han begynte å få medisinen Spinraza. Nå krysser familien alt de har for at norske helsemyndigheter bestemmer seg for at han og de andre barna med den alvorligste typen av SMA fortsatt skal få tilbud om medisinen.
Spinraza: Slik ser medisinen Leon har fått ut.
NY hverdag: Leon og familien kan se tilbake på en sommer med et helt annet aktivitetsnivå enn tidligere. De har vært på turer, i opplevelsesparker og her på stranda.
Telefon: 63 92 27 00 // Tips oss: Skjema »
Ansvarlig redaktør (konst.):Vegard Storbråten Øye »
EUB har ikke ansvar for innhold på eksterne nettsider som det lenkes til.
 
EUB bruker informasjonskapsler. Les mer om informasjonskapsler her, og vår personvernerklæring her. Les mer om vilkår og samtykke
 
Løsningen er designet og utviklet av Hamar Media – www.hamarmedia.no