22. sep
PUSTEHJELP. Gjennom denne maskinen (Bipap) får Leon pustehjelpen han trenger i perioder.
 
Leon (3) får medisin til millioner helt gratis. Nå nektes han tusenlapper til sykehusoppholdet
ALGARHEIM. - Vi har ventet i tre år på å få medisinen, sier foreldrene.

Publisert: 17.jan.2017 15:53
Oppdatert: 01.mar.2017 11:03

Leon skulle ikke bli mer enn to år. Nå er han tre og et halvt - og smiler stadig bredere. Én ny behandling kan gi bedre livskvalitet, men norske helsemyndigheter nekter å dekke sykehusutgiftene i Sverige. Leon er alvorlig syk av spinal muskelatrofi (SMA). Dette er en arvelig muskelsykdom som sitter i de motoriske nervecellene i ryggmargen. Sykdommen skyldes at celler, som via nervebaner signaliserer til musklene at de skal trekke seg sammen, forsvinner. Dette vil medføre svinn av muskulatur. Det er vanlig å typebestemme SMA ut fra den høyeste motoriske funksjon barnet har. Leon har type 1, den alvorligste formen for sykdommen. For denne pasientgruppen er høyeste motoriske funksjon liggende.
Se fakta om SMA og definisjoner til slutt i artikkelen.
- Først var det skremmende og trist å få en slik diagnose. Men så bestemte vi oss for å gjøre alt vi kunne for at Leon skal få et godt liv, og vente på medisinen som kommer, sier mamma Aleksandra Maslanek.
EUB treffer henne, ektemannen Przemyslaw - og sønnen Leon - hjemme på Algarheim i Ullensaker kommune. Vinterkulda biter og tegner roser i vindusglassene. Det er kommet lette snødryss de siste dagene. Inne i familiehjemmet er det god stemning. Aleksandra er akkurat ferdig med å gi mat til en nyfødt baby - det siste tilskuddet i familien.
LES OGSÅ: Kjøpte medisiner for i overkant av én milliard kroner

Alvorligste sykdomsformen

Hun snakker om situasjonen familien befinner seg i. I mellomtiden leker Leon og pappa Przemyslaw inne på det spesialbygde barnerommet.
- Da Leon var fire måneder gammel ga legene oss beskjed om at han maks skulle leve til han ble to år. Nå er han over tre og et halvt. Han er fornøyd og blid, og viser stadig større framgang. De siste årene har han, vi foreldrene, fysioterapeuter og leger jobbet sammen for å beholde ham i så god form som mulig. Det har gitt svært gode resultater. Han puster selv, har mange egne bevegelser og formen hans overrasker legene. Men han må få den medisinen så fort som mulig. Vi har ventet i tre år på å få den, sier mamma Aleksandra.
LES OGSÅ: Helsemappen din er på nett

Må dekke boutgiftene selv

Legemiddelet hun snakker om heter nusinersen (Spinraza). Denne medisinen er nylig blitt FDA-godkjent i USA, men venter fortsatt på godkjenning i Europa og Norge. I Sverige begynte EU å administrere humanitær medisinprosedyre, et utvidet «Access-program» (EAP Compassionate Use»). Medisinen skal bremse utviklingen i muskelsykdommen og har til nå vist særdeles lovende resultater. Forskningsresultater viser at barna som har fått medisinen har gjort store framskritt - uten bivirkninger. EUB er kjent med at tre norske barn med type 1 - deriblant Leon fra Algarheim - har fått tilbud om å være med i et EAP-program på Sahlgrenska Universitetssjukhus i Göteborg. Gjennom deltakelse får Leon og de barna en unik mulighet til å få medisinen - med en forventet prislapp på flere millioner årlig - helt gratis. Det sørger produsenten av legemiddelet for. Det er bare én hake: Familien må dekke bo- og reiseutgiftene sine selv. Dette er stipulert til 50.000-60.000 kroner per injeksjon - og barnet må få minimum seks injeksjoner det første året. Men norske helsemyndigheter har avslått søknaden fra familien (se egen sak).
- Vi kommer oss fint til og fra selv. Leon kan være med i bilen, og det er ikke drivstoffutgiftene som er saken her. Men 50.000-60.000 er mye penger. Dette dreier seg kun om prisen det koster å bo på sykehuset i Sverige mens medisinen gis, sier Aleksandra.
- Leons sykdom er en progressiv dødelig sykdom, og utvikler seg svært fort. Derfor kan vi ikke vente til medisinen blir tilgjengelig på markedet, kanskje om nesten ett år. Han kan dø eller bli mye verre enn i dag. Vi har ventet på denne medisinen i over tre år, og kan ikke forstå hvorfor vi ikke kan få den nå som tilbudet finnes i Sverige, poengterer hun.
KOMMENTAR: Les EUBs ansvarlige redaktørs kommentar til saken om Leon og sykdommen SMA

Kan stoppe sykdomsutviklingen

I mellomtiden har nusinersen altså blitt FDA-godkjent i USA. Alt tyder på at den også snart blir EMA-godkjent av institusjoner i Europa. Med til historien hører også at Rikshospitalet - kun en drøy halvtime i kjøreavstand fra Leon på Algarheim - har fått tilbud om å behandle norske barn med samtlige medisinske utgifter dekket av legemiddelselskapet inntil godkjenning foreligger. Per nå har de ikke bestemt om de skal svare ja eller nei til dette. Universitetssykehuset i Göteborg takket ja, og derfor får Leon og to andre barn i Norge nå altså muligheten til å få medisinen der. Hjemme på Algarheim spiller Leon videre med faren sin. Han smiler, de møter blikkene til hverandre. Et rom med blinkende lys, bøker og leker står klar til Leons disposisjon.
- Han klarer ikke svelge slimet selv og kan ikke spise. Dette skjedde gradvis. Han er avhengig av utstyr, men er virkelig sterk. Vi ser hele tiden positiv utvikling. For oss er det viktig å fokusere på det positive. Det er det beste for Leon, sier pappa Przemyslaw Maslanek.
- Hva håper dere den nye medisinen skal bidra til?
- Det kommer ikke til å gjøre at han kan gå. Den utretter ikke slike mirakler. Men først og fremst stopper det utviklingen av sykdommen. I tillegg vil det bety ubeskrivelig mye om den kan gjøre Leon sterkere og mer selvstendig. I dag liker han å lære å lese. Han får fysioterapi to-tre ganger om dagen. Han klarer ikke å løfte beina selv, men vi jobber med ham. Slik at musklene ikke blir svakere. Forhåpentligvis kan medisinen bidra til at han kan bruke og videreutvikle de musklene han har. Det vil hjelpe mye for ham og oss, sier mammaen.
Fra universitetssykehuset i Göteborg har de fått beskjed om at de kan komme og få medisinen i februar. Fredag var det første barnet fra Norge på plass i nabolandet. Alt - med unntak av det økonomiske - ligger nå til rette. Men avslaget fra de norske helsemyndighetene har naturligvis vært et slag for familien. Selv om de ikke ønsker å komme i konflikt med dem som sitter på motsatt side av bordet.

- Framstår som et paradoks

- Vi ønsker likebehandling, men har sett at barna i henholdsvis Nord-Norge og Ålesund har fått tilbud om reise- og oppholdsstøtte fra sine lokale helseforetak. Dette framstår for oss som et paradoks. Hvorfor skal ikke helsemyndighetene behandle barn med samme diagnose likt? Det virker underlig, sier Aleksandra.
Familien har allerede vist at de kan utrette små underverker. Nå krysser de fingrene for at norske helsemyndigheter snur og sier ja til reise- og oppholdsstøtte for Leon.

- Behandlingen i utlandet må være vitenskapelig dokumentert

Klagen fra familien på avslaget om støtte til reise- og oppholdsutgifter ligger fortsatt til behandling.
Det forteller leder av utenlandskontoret for Helse Sør-Øst RHF, Harald Platou, til EUB.
- Merknadene til Prioriteringsforskriften sier klart at du må benytte deg av det behandlingstilbudet som finnes i Norge, selv om det kan være utviklet et mulig mer avansert behandlingstilbud i utlandet. Det gjelder selv om du ønsker å få utført behandling ved en utenlandsk institusjon etter en metode som ikke er tatt i bruk i Norge. Det er også krav om at behandlingen i utlandet må være vitenskapelig dokumentert og etablert som metode. I dette ligger det at man ikke har rett til eksperimentell og utprøvende behandling i utlandet, sier Platou.
- Når kan familien forvente å få svar på klagen de har sendt inn?
- Klagenemnda har en liknende sak inne fra én av de andre helseregionene. Det er naturlig å avvente til saken er avgjort der. Men det holdes på med å innhente opplysninger. Vi arbeider for en snarlig avklaring på saken, svarer Platou. Opprettholdes avslaget er det en uavhengig klagenemnd som vil avgjøre saken.

Fakta og definisjoner

Dette er Spinal muskelatrofi (SMA)
* SMA er en arvelig muskelsykdom. Både jenter og gutter kan rammes.
* SMA sitter i de motoriske nervecellene (forhorncellene) i ryggmargen. Sykdommen skyldes at celler, som via nervebaner signaliserer til musklene at de skal trekke seg sammen, forsvinner. Dette vil medføre svinn av muskulatur.
* En vanlig måte å typebestemme SMA er ut fra den høyeste motoriske funksjon barnet har. Dette kan være praktisk å forholde seg til, samtidig som det er viktig å huske at det er glidende overganger mellom typene: Spinal muskelatrofi I - høyeste motoriske funksjon er liggende. Spinal muskelatrofi II - høyeste motoriske funksjon er sittende. Spinal muskelatrofi III - høyeste motoriske funksjon er stående/gående. Kilde: Helsenorge.no
Definisjoner
FDA: Food and Drug Administration er en etat innen det føderale amerikanske helse- og sosialdepartementet, og er ansvarlig for regulering og overvåkning av mat (for mennesker og dyr), legemidler, kosttilskudd, kosmetikk, medisinsk utstyr og blodprodukter i Amerikas forente stater. FDA har spilt en vesentlig rolle for bedret mat- og legemiddelsikkerhet, og for å sikre at legemidler og annen behandling er tilstrekkelig vitenskapelig dokumenter, også utenfor USA.
EMA: Det europeiske legemiddelbyrå ble grunnlagt i 1995. EMA er legemiddelmyndighet for EU-området og dermed er deres beslutninger også retningsgivende for Statens legemiddelverk i Norge. Helse- og omsorgsdepartementet har hovedansvaret for norsk deltakelse i byrået. Hovedkontoret ligger i London.
EAP-program: Ekspand Access protokoll er et prosjekt på Sahlgrenska Universitetssjukhus i Göteborg der alle forsøkspasienter får aktiv medisin på grunn av lovende resultater i utprøving. I tillegg er det i fasen fram mot godkjenning åpnet for nye pasienter med spinal muskelatrofi (SMA) type 1, som trenger medisin så fort som mulig.

 
Telefon: 63 92 27 00 // Tips oss: Skjema »
Ansvarlig redaktør (konst.):Vegard Storbråten Øye »
EUB har ikke ansvar for innhold på eksterne nettsider som det lenkes til.
 
EUB bruker informasjonskapsler. Les mer om informasjonskapsler her, og vår personvernerklæring her. Les mer om vilkår og samtykke
 
Løsningen er designet og utviklet av Hamar Media – www.hamarmedia.no